抄孤兒藥“捷徑”，中國創(chuàng)新藥或可覆蓋全球——南京應瀟醫(yī)藥科技有限責任公司董事長鄭維義博士專訪
蘇暄 《中國醫(yī)藥科學》
關鍵詞：醫(yī)藥科技 董事長 博士 責任 南京
摘要：2014年夏天，風靡全球的“冰桶挑戰(zhàn)”讓很多人知道了“漸凍人癥”。全球共有1700萬人參與了那場“冰桶挑戰(zhàn)”，以支持漸凍癥患者群體，約有250萬人向美國漸凍癥（ALS）協(xié)會捐獻了1．15億美元?！皾u凍人癥”只是全球罕見病的冰山一角。由于罕見病是小眾群體的患病，獲得的關注度低，所以查出罕見病對很多患者和家庭而言，都是致命性的災難。南京應諾醫(yī)藥科技有限責任公司董事長鄭維義博士介紹，“漸凍人癥”學名是肌萎縮側索硬化癥（ALS），也叫盧伽雷氏病（Lou Gehrig’disease）或運動神經(jīng)元病（MND），可累及上運動神經(jīng)元（大腦、腦干、脊髓），或下運動神經(jīng)元（顱神經(jīng)核、脊髓前角細胞）。
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