單倍體造血干細胞移植治療幼年型粒單核細胞白血病的臨床研究
關鍵詞：幼年型粒單核細胞白血病 單倍體造血干細胞移植 移植物抗宿主病 植入 排斥
摘要：目的探索單倍體造血干細胞移植(haplo-HSCT)治療幼年型粒單核細胞白血病(JMML)的效果。方法回顧性分析2013年12月-2017年12月我科收治的12例JMML患兒進行haplo-HSCT的臨床資料。男9例,女3例,平均發病年齡3.4(1.1~5.8)歲。采用haplo-HSCT治療,觀察預處理相關毒性、植入、移植物抗宿主病(GVHD)、移植物排斥、復發、感染及生存情況。結果 12例患兒預處理耐受性可;12例患兒全部獲造血重建,中性粒細胞植活中位時間19.5(13~25)d,血小板植活中位時間25(12~129)d;移植后28d進行首次骨髓嵌合率檢測:8例完全植入,3例混合植入,1例植入失敗;aGVHD總發生率92%(11/12),其中Ⅲ~Ⅳ度aGVHD發生率42%(5/12),cGVHD發生率33%(4/12),廣泛型cGVHD發生率為0%(0/12);2例并發移植物排斥,其中1例復發,1例經停用免疫抑制處理后再次達完全嵌合;12例患兒中2例復發,復發后1例接受二次移植,1例給予化療+供者淋巴細胞輸注(DLI)后再次達完全緩解。隨訪至2019年2月,中位隨訪時間21.5(7~61)個月,2年OS為75%,2年DFS為67%。結論 haplo-HSCT是治療JMML的有效方法,但植入、GVHD、排斥、復發、感染仍是影響患兒生存的主要因素,優化移植方案及復發后的挽救性治療方案是提高JMML生存的關鍵。
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