去甲基化治療NRAS或KRAS突變JMML患兒15例臨床分析
關鍵詞：幼年粒單核細胞白血病 地西他濱 nras或kras突變 去甲基化
摘要：目的幼年粒單核細胞白血病(JMML)存在表觀遺傳學異常,評估去甲基化藥物地西他濱治療NRAS或KRAS突變JMML患兒臨床療效。方法回顧分析2016年4月-2018年11月按WHO 2016診斷標準確診的15例JMML患兒,分子學檢查為NRAS或KRAS體細胞突變,起始治療均采用標準劑量的地西他濱[每個療程20mg/(m^2·d)×5d],前4個療程間隔4周,4個療程后改為間隔8周,8個療程結束停藥觀察;2個療程后根據肝脾回縮、血常規、分子學指標進行療效評估;并根據年齡、HbF值、核型進行危險級別分組,對高低危組進行療效比較分析。治療期間進展或2~4個療程仍無效的患兒進入造血干細胞移植程序。結果 15例患兒中位發病年齡10(1~20)個月,男:女:13:2,地西他濱使用平均療程6(2~8)個,10例患兒完成8個療程;中位隨訪時間19(2~28)個月。總體治療有效率80%,疾病無進展率100%,臨床完全緩解5例,分子學完全緩解2例,部分緩解5例。低危組10例,高危組5例,低危組有效率100%,高危組有效率40%,高危組與低危組的治療有效率存在顯著性差異(P=0.022)。進入移植程序的4例均為高危患兒。治療過程未出現明顯肝腎等毒副作用,2例輕度骨髓抑制。結論去甲基化藥物地西他濱可改善NRAS或KRAS突變JMML患兒臨床療效,尤其對于低危組患兒療效顯著。
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